Ärftliga sjukdomar på näthinnan är den vanligaste orsaken till allvarliga synskador bland personer i arbetsför ålder. I Sverige finns i dag cirka 5 000 personer som lever med en sjukdom av det här slaget, och världen över drabbas ungefär en av 4 000 personer. I dagsläget finns få och smala botemedel för ärftliga näthinnesjukdomar, men det är något som läkemedelsföretaget Mireca hoppas kunna ändra på. Med hjälp av RISE utvecklar bolaget nya substanser som kan bromsa celldöd och på så vis bota ärftliga sjukdomar på näthinnan.
Bromsar celldöd i ögat
De nya läkemedel som Mireca utvecklar baseras på modifierade nukleotider, det vill säga DNA-byggstenar som bromsar celldöden hos nervceller i ögat, och på det viset kan bota patienter som annars riskerar att bli blinda. Företaget startade som resultatet av ett EU-projekt där bland andra RISE deltog.
– Från början arbetade vi med den farmaceutiska utvecklingen av de nya substanserna, berättar Nicolaas Schipper, biträdande enhetschef på RISE. Just nu hjälper vi Mireca med att optimera och skala upp tillverkningsprocesserna. Vi har gått från tillverkning i storleksordningen milligram till att nu kunna tillverka substanser i kilogram, samtidigt som vi följer regulatoriska GMP-krav och håller en kvalitet som gör att substanserna kan användas i kliniska studier på människor.
Långsam frisättning ska minimera injiceringar
Formuleringen som Mireca tillverkar injiceras i ögat, och en viktig del i arbetet mot ett nytt läkemedel handlar om att hitta metoder för långsam frisättning, så att patienterna inte behöver injicera dagligen.
– Vi har inte nått fram till en tillräckligt bra lösning för fördröjd frisättning av läkemedlet än, säger Nicolaas Schipper. Men tack vara ett nytt EU-projekt finansierat med anslag från Marie Skłodowska-Curie Actions (MSCA) har vi kunnat ta in två doktorander som arbetar med just detta.
Hur kan vi hjälpa dig?
RISE erbjuder expertis och stöd genom hela utvecklingsprocessen för läkemedel. Fyll i formuläret så hör vi av oss!
Hoppas kunna bota brett
Mireca hoppas kunna skapa bättre förståelse för hur bred satsningen på den nya läkemedlen faktiskt är och vad det är bolaget försöker åstadkomma; att lågt räknat kunna behandla mellan 35 och 80 procent av patienterna som drabbats av retinal degeneration. Samarbetet med RISE beskriver bolaget som mycket positivt.
– Vi imponerades och imponeras fortfarande av RISE kemiska expertis, säger Barbara Brunnhuber. Den har hjälpt oss stärka vår immaterialrättsliga portfölj, som redan tilldelats ”Notice of allowance” från amerikanska patentverket (USPTO) för patentet som skyddar vår nyckelsubstans.
Retinitis Pigmentosa, Leber’s congenital amaurosis och Stargardts sjukdom är några av de vanligaste ärftliga sjukdomarna som drabbar näthinnan. Sjukdomarna kan samlas under epitetet retinal degeneration, ett tillstånd där de känsliga syncellerna försvinner genom att vävnaden förändras. Sjukdomen är sällsynt och visar sig inte förrän vid tio-elva års ålder, och den som drabbas riskerar att bli helt blind.
– Det finns i stort sett inga behandlingar mot retinal degeneration i dag, säger Barbara Brunnhuber, VD för Mireca. Genterapi kan hjälpa ett mycket litet fåtal, men vi hoppas på att de nya läkemedel vi utvecklar nu ska fungera betydligt bredare och bota ett stort antal olika sjukdomar som orsakar cellförändringarna.
